Amylyx comunicó resultados negativos del ensayo de fase 3 PHOENIX y anunció su intención de retirar RELYVRIO/ALBRIOZA del mercado

Amylyx Pharmaceuticals informó los resultados principales del ensayo global de fase 3 PHOENIX, que evaluó AMX0035 en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio no cumplió su objetivo primario ni mostró diferencias estadísticamente significativas en los objetivos secundarios. A partir de estos resultados, la compañía inició el proceso para discontinuar voluntariamente las autorizaciones de comercialización de RELYVRIO/ALBRIOZA en Estados Unidos y Canadá.

PHOENIX fue un ensayo aleatorizado, controlado con placebo, de 48 semanas, en el que participaron 664 adultos con ELA. Los participantes fueron asignados en una proporción de tres a dos para recibir AMX0035 o placebo, y ambos grupos continuaron con el estándar de atención. No se observó una diferencia significativa en el cambio de la puntuación total de la escala funcional ALSFRS-R en la semana 48 (p=0,667), tampoco en el subgrupo de participantes que cumplía los criterios del ensayo previo CENTAUR.

Qué significa el resultado de PHOENIX

AMX0035 combina fenilbutirato de sodio y taurursodiol, y había sido aprobado en Estados Unidos y Canadá a partir de los datos del ensayo de fase 2 CENTAUR. El resultado de PHOENIX no replica ese beneficio funcional y representa un revés relevante para un tratamiento que se había convertido en una opción disponible para algunas personas con ELA.

Amylyx informó que el fármaco fue generalmente seguro y bien tolerado, sin nuevas señales de seguridad. Además, la compañía señaló que planea presentar los datos completos en una reunión médica y publicarlos en una revista científica. La extensión abierta del estudio sigue en curso para los participantes europeos que completaron la fase aleatorizada.

Retiro voluntario y acceso de pacientes

La empresa anunció que RELYVRIO/ALBRIOZA dejará de estar disponible para nuevos pacientes. Las personas que actualmente reciben el tratamiento en Estados Unidos y Canadá y que, junto con su médico, decidan continuar, podrán hacerlo a través de un programa de acceso gratuito. Amylyx también decidió pausar la promoción del medicamento y conservar los servicios de apoyo a pacientes.

El retiro del mercado no afecta a otros programas en investigación: la compañía continuará estudiando AMX0035 en síndrome de Wolfram y parálisis supranuclear progresiva, y avanzará con AMX0114, un oligonucleótido antisentido dirigido a calpaína-2, en ELA.

Qué conviene tener en cuenta

La decisión de Amylyx se basa en sus propios datos y en el diálogo con autoridades regulatorias y la comunidad ELA. El resultado de PHOENIX no implica una conclusión sobre otros tratamientos en desarrollo, pero subraya la importancia de confirmar los hallazgos iniciales en ensayos de fase 3 más amplios.

Las personas con ELA y sus familias deben consultar con su equipo médico ante cualquier cambio en la disponibilidad de tratamientos. La información sobre los resultados de PHOENIX y la presentación oficial de la compañía están disponibles en el sitio de Amylyx.

Fuente: Amylyx — https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-announces-topline-results-from-global-phase-3-phoenix-trial-of-amx0035-in-als