Comunidad de Madrid informó que la AEMPS autorizó el inicio de un ensayo clínico de fase I de AP-2, una molécula desarrollada en el CIB-CSIC y promovida por Molefy Pharma para su estudio en Esclerosis Lateral Amiotrófica.
La primera etapa se realizará en el Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid, con voluntarios sanos. Su finalidad será evaluar la seguridad del compuesto y su farmacocinética, no demostrar todavía eficacia en pacientes con ELA.
AP-2 se dirige a alteraciones de la proteína TDP-43, presente de forma anómala en una gran proporción de casos de ELA. La fuente explica que, en modelos celulares y animales, el compuesto mostró capacidad para revertir cambios vinculados con esta proteína y recuperar parte de su función.
El programa prevé avanzar a fases posteriores con pacientes si los resultados iniciales son favorables. Además, el compuesto recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento en octubre de 2025.
La información debe interpretarse con prudencia: AP-2 continúa en investigación, no está disponible como tratamiento y sus resultados preclínicos todavía deben confirmarse en estudios clínicos. La nota original ofrece más detalles sobre el inicio del ensayo y el contexto del desarrollo.
Fuente: Comunidad de Madrid — https://comunidad.madrid/noticias/2026/03/19/comunidad-madrid-inicia-novedoso-ensayo-clinico-abre-puerta-terapias-pioneras-frente-ela
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