El ensayo clínico de fase I del fármaco AP-2 comenzó en abril en el Hospital público de La Princesa, en Madrid, según informó Telecinco en una nota firmada por Candela Hornero. Esta primera etapa busca evaluar la seguridad y la farmacocinética del medicamento, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina en el organismo.
La publicación indica que la fase inicial incluye a 73 voluntarios sanos. Si el desarrollo avanza según lo previsto, la administración en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica comenzaría en enero de 2027, en una etapa posterior del estudio.
Una estrategia dirigida a TDP-43
AP-2 es un tratamiento en investigación desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas, del CSIC. El trabajo está dirigido por Ana Martínez y Carmen Gil, y cuenta con financiación de Molefy Pharma, una spin-off del CSIC participada mayoritariamente por el grupo Arquimea.
La estrategia apunta a restaurar la función de TDP-43, una proteína alterada en una gran proporción de personas con ELA. En la enfermedad, TDP-43 puede salir del núcleo celular, fragmentarse, fosforilarse y formar agregados tóxicos. El objetivo de AP-2 es favorecer que esta proteína regrese al núcleo y recupere su función celular.
La nota señala que, hasta ahora, los investigadores lograron revertir anomalías de TDP-43 en modelos celulares y animales. En octubre de 2025, el medicamento recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento.
Qué conviene tener en cuenta
Aunque el inicio de un ensayo clínico representa un paso relevante, AP-2 se encuentra todavía en una fase temprana de evaluación. La etapa actual no mide eficacia en personas con ELA, sino seguridad y comportamiento del fármaco en voluntarios sanos.
Por eso, la información debe interpretarse con cautela. Los resultados preclínicos no garantizan beneficios en pacientes, y aún será necesario completar distintas fases de investigación antes de conocer si el medicamento puede ser seguro y eficaz para personas con ELA.
La publicación original ofrece más detalles sobre el ensayo, el mecanismo propuesto y el contexto de investigación del fármaco. Recomendamos leer la nota completa en Telecinco.
Fuente: Telecinco / Informativos Telecinco — https://www.telecinco.es/noticias/salud/20260428/farmaco-ela-ap-2-inicia-ensayo-clinico_18_019007639.html
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