AP-2 inicia en Madrid una etapa clave de investigación clínica en ELA

La investigadora Dolores Ochoa, directora de la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa, explicó a Libertad Digital los primeros pasos del ensayo clínico con AP-2, una molécula orientada a actuar sobre la alteración de la proteína TDP-43 en la ELA.

La síntesis de esta publicación requiere especial prudencia: el estudio acaba de iniciar su etapa en humanos y, en primer lugar, evaluará seguridad, tolerancia y absorción en voluntarios sanos. Todavía no se trata de un tratamiento aprobado ni disponible para pacientes.

Qué se sabe del AP-2

De acuerdo con la nota, AP-2 busca restaurar el equilibrio de TDP-43, una proteína que aparece alterada en muchos casos de Esclerosis Lateral Amiotrófica. Ochoa señaló que los estudios previos en modelos celulares y animales mostraron efectos de neuroprotección y reducción de inflamación, aunque esos resultados deben confirmarse en investigación clínica.

La investigadora también comparó el objetivo de esta molécula con los tratamientos actualmente disponibles en Europa, a los que describió como limitados y de efecto modesto sobre la progresión funcional.

Calendario y alcance del ensayo

El estudio fue autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Según el cronograma informado, comenzaría en abril de 2026 con voluntarios sanos; los primeros resultados se esperan hacia finales de 2026 y, si la fase inicial es favorable, los estudios con pacientes con ELA podrían comenzar en enero de 2027.

La publicación original ofrece más detalles sobre el diseño escalonado del ensayo, el mecanismo propuesto para AP-2 y las expectativas del equipo investigador. Recomendamos leer la nota completa en Libertad Digital.

Fuente: Libertad Digital — https://www.libertaddigital.com/madrid/2026-04-05/puede-el-farmaco-ap-2-frenar-la-ela-habla-en-libertad-digital-la-diretora-del-ensayo-clinico-clave-en-madrid-7383531/