Pharmatech informó que Molefy Pharma, una spin-off del CSIC participada mayoritariamente por ARQUIMEA, recibió la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para iniciar la fase I de AP-2, su candidato experimental para Esclerosis Lateral Amiotrófica.
El estudio comenzará en abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid, y evaluará el compuesto en aproximadamente 70 voluntarios sanos. El objetivo principal será analizar la seguridad y obtener información sobre la farmacocinética, es decir, cómo el organismo absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el fármaco.
AP-2 está orientado a modular TDP-43, una proteína cuya alteración se relaciona con procesos centrales de la ELA. De acuerdo con la fuente, los estudios preclínicos en modelos celulares y animales mostraron capacidad para revertir anomalías asociadas con esta proteína y restaurar parcialmente su función.
El desarrollo obtuvo en octubre de 2025 la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento. Si los resultados de esta primera fase son positivos, el programa prevé avanzar desde 2027 hacia una fase con pacientes.
Se trata de una investigación clínica en etapa temprana. AP-2 no es todavía un tratamiento disponible y esta fase no busca demostrar eficacia terapéutica en personas con ELA, sino establecer condiciones iniciales de seguridad para fases posteriores. La publicación original ofrece más detalles sobre Molefy Pharma, el diseño inicial del ensayo y el desarrollo del compuesto.
Fuente: Pharmatech — https://pharmatech.es/noticias/20260320/molefy-pharma-obtiene-autorizacion-aemps-iniciar-fase-i-su-terapia-innovadora-tratar-ela
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