CureC9, una iniciativa impulsada por pacientes centrada en acelerar tratamientos para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la demencia frontotemporal (FTD) asociadas a la mutación C9orf72, anunció una alianza con BrainXell, Inc. para ampliar el acceso de la comunidad científica a modelos celulares humanos derivados de pacientes.
La colaboración busca conectar a pacientes, investigadores, organizaciones sin fines de lucro y la industria para eliminar barreras y acelerar descubrimientos en estas enfermedades neurodegenerativas.
Un repositorio de células derivadas de pacientes
Como parte de la iniciativa, Yentli Soto Albrecht, cofundadora de CureC9 y candidata a doctorado en medicina en la Universidad de Pensilvania, y su difunto padre donaron células de piel a BrainXell para establecer las primeras líneas celulares de un biorrepositorio de C9orf72. Las muestras serán reprogramadas para convertirse en células madre pluripotentes inducidas (iPSC).
Estas células podrán diferenciarse en tipos celulares relevantes para la enfermedad, como neuronas motoras, astrocitos y microglía, y quedarán disponibles como modelos estandarizados para investigadores académicos y de la industria.
Participación de pacientes en la investigación
La alianza también plantea un esquema de participación: las personas y familias afectadas por enfermedades asociadas a C9orf72 podrán aportar muestras biológicas para ampliar el repositorio. Además, una parte de los ingresos del programa apoyará las actividades de CureC9.
Según las organizaciones, el objetivo es que los investigadores dediquen menos tiempo a superar obstáculos y más a evaluar enfoques terapéuticos. El material generado permitirá estudiar la biología de la enfermedad y probar nuevas estrategias, aunque todavía no representa un tratamiento disponible para pacientes.
Fuente: prnewswire.com — https://www.prnewswire.com/news-releases/curec9-and-brainxell-partner-to-advance-als-and-ftd-research-through-patient-driven-innovation-302845164.html
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