Denali Therapeutics informó que su fármaco experimental DNL343 no mostró un efecto sobre el neurofilamento ligero (NfL), un biomarcador de daño neuronal en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), en el marco del ensayo HEALEY ALS. A partir de estos resultados, la compañía decidió discontinuar la extensión de tratamiento activo en el Régimen G del estudio.
Sin efecto sobre el biomarcador en la etapa doble ciego ni en la extensión
Según detalló la biotecnológica con sede en South San Francisco en una presentación ante la bolsa, el fármaco no logró demostrar un efecto terapéutico sobre el NfL ni durante la etapa doble ciego de 24 semanas ni en la extensión abierta de 28 semanas. La empresa señaló que DNL343 fue seguro y bien tolerado, y que los datos del Régimen G serán presentados en una futura reunión médica.
En enero, Denali ya había comunicado que DNL343, un agonista de eIF2B, no había logrado enlentecer la progresión de la enfermedad ni aumentar la supervivencia frente a placebo a las 24 semanas en el mismo régimen del ensayo HEALEY, un estudio de fase 2/3 que evalúa múltiples fármacos candidatos para la ELA.
Un nuevo revés tras el fracaso de SAR443820
La compañía indicó que planea evaluar posibles oportunidades de desarrollo futuro para DNL343. Se trata del segundo resultado adverso para Denali en ELA en menos de un año: el inhibidor de RIPK1 SAR443820, desarrollado junto con Sanofi, no cumplió los objetivos en el ensayo HIMALAYA, lo que llevó a los socios a discontinuar su evaluación en ELA, aunque el fármaco continúa en desarrollo para esclerosis múltiple.
Opciones terapéuticas limitadas para la ELA
El resultado se enmarca en un contexto de opciones de tratamiento reducidas para las personas con ELA. El año pasado, la terapia Relyvrio/Albrioza de Amylyx fue retirada del mercado tras no confirmar su beneficio en un ensayo clínico. Actualmente, las opciones aprobadas se limitan a riluzol, edaravona y, para un subgrupo genético específico, tofersen (Qalsody), indicado para personas con mutaciones en el gen SOD1.
La noticia representa una nueva decepción para la comunidad de pacientes, que sigue esperando tratamientos que modifiquen el curso de la enfermedad. Sin embargo, los resultados negativos también aportan información valiosa para ajustar las estrategias de investigación y priorizar las vías más prometedoras.
Fuente: pharmaphorum — https://pharmaphorum.com/news/denalis-als-programme-suffers-another-setback
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