AP-2, un compuesto desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC, iniciaría el 9 de abril su primer ensayo en humanos, según publicó El Español-Invertia.
El desarrollo apunta a la proteína TDP-43, cuya alteración está relacionada con el deterioro motor en la ELA. La nota recoge explicaciones de Ana Martínez, codirectora del grupo junto con Carmen Gil.
Un paso desde el laboratorio hacia la clínica
Los estudios previos incluyeron modelos celulares y animales. De acuerdo con Martínez, en células procedentes de pacientes se observó que TDP-43 volvía al núcleo y recuperaba su función tras el tratamiento. En modelos animales también se evaluó la reducción de fosforilación de TDP-43, la protección de motoneuronas y la inflamación.
El primer ensayo en humanos no se realizará inicialmente en personas con ELA, sino en voluntarios sanos. El objetivo es estudiar escalado de dosis, absorción y tolerancia. Si los resultados son favorables, una fase posterior podría incluir un grupo reducido de pacientes con ELA a comienzos de 2027.
Qué conviene tener en cuenta
Aunque el paso a ensayos en humanos es relevante, AP-2 sigue siendo una molécula experimental. Sus efectos en personas con ELA todavía no están demostrados y el proceso de desarrollo clínico puede ser largo.
La nota original ofrece más detalles sobre el origen del compuesto, el papel de TDP-43 y el desarrollo industrial necesario para llevar una investigación básica a estudios clínicos. Recomendamos leer la publicación completa en El Español-Invertia.
Fuente: El Español-Invertia — https://www.elespanol.com/invertia/observatorios/sanidad/20260402/csic-ensaya-primera-vez-humanos-farmaco-espanol-ela/1003744186919_0.html
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