El Instituto Karolinska informó que tofersen, comercializado con el nombre de Qalsody, fue aprobado como tratamiento para personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a mutaciones en el gen SOD1 en el Hospital Universitario Karolinska, en Suecia. La decisión entró en vigor en junio de 2026 y habilita en ese centro una terapia dirigida a una forma genéticamente definida de la enfermedad.
Para pacientes y familias, la autorización significa que una forma concreta de ELA, la vinculada a alteraciones en SOD1, cuenta ahora con un tratamiento específico. Según la institución, la ELA por SOD1 es la segunda causa más frecuente de la enfermedad.
Un tratamiento dirigido a un subtipo genético
A diferencia de las terapias de uso general, tofersen está indicado únicamente para personas con ELA que presentan una mutación confirmada en el gen SOD1. Esto implica que su beneficio potencial no se extiende de manera automática al conjunto de las personas que conviven con la enfermedad.
La aprobación se circunscribe al ámbito informado por el Hospital Universitario Karolinska. La fuente no detalla la situación regulatoria ni las condiciones de acceso en otros países, por lo que la disponibilidad fuera de Suecia no puede deducirse de este anuncio.
De la investigación al beneficio clínico
Caroline Ingre, médica e investigadora del Departamento de Neurociencia Clínica del Instituto Karolinska, destacó el valor del hito como ejemplo de traslación de la ciencia a la práctica asistencial. "Para quienes investigamos la ELA en el Instituto Karolinska, este es un ejemplo claro de cómo la investigación puede traducirse en beneficio clínico", señaló, en referencia a los estudios del centro sobre mecanismos de la enfermedad, genética, biomarcadores y medicina de precisión, orientados a que más personas accedan en el futuro a tratamientos eficaces y personalizados.
La especialista también situó la aprobación en perspectiva: "Tofersen es un primer paso importante, pero los avances en la investigación de la ELA progresan con rapidez y dan motivos para mantener la esperanza".
Un alcance que conviene precisar
El anuncio representa una novedad significativa para un grupo delimitado de pacientes: aquellos con una mutación en SOD1 confirmada. La identificación de esa condición genética y la valoración del tratamiento corresponden a los equipos médicos especializados que acompañan a cada persona con ELA.
Fuente: news.ki.se — https://news.ki.se/important-milestone-for-als-research-and-care
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