Investigadores de la Universidad de Sheffield informaron que la plataforma EXPERTS-ALS, un diseño de "pre-ensayo" para evaluar fármacos candidatos en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), completó su primer estudio con resultados que consideran relevantes para acelerar el desarrollo de tratamientos.
La plataforma busca detectar señales tempranas de que un fármaco podría enlentecer la progresión de la enfermedad, por ejemplo mediante la reducción de los niveles sanguíneos de neurofilamento de cadena ligera (NFL), un biomarcador asociado con el daño a las neuronas. Según los investigadores, esto permite trabajar con muestras más pequeñas y en plazos más cortos que los ensayos convencionales.
Resultados del primer estudio
En esta primera evaluación participaron alrededor de 30 personas con ELA, que tomaron metformina o nifedipina durante aproximadamente 18 a 24 semanas. Ninguno de los dos fármacos logró reducir los niveles de NFL. A pesar de ese resultado negativo, el equipo sostiene que el estudio cumplió un objetivo central: demostrar que la plataforma puede diferenciar rápidamente entre opciones prometedoras e ineficaces.
El profesor Chris McDermott, de la Escuela de Medicina y Salud de la Población de la Universidad de Sheffield y uno de los investigadores principales de EXPERTS-ALS, señaló que comparten la decepción por el resultado de los fármacos, pero que el desempeño de la plataforma superó las expectativas en esta etapa. "Estos resultados marcan un avance muy importante en la aceleración de los ensayos clínicos", afirmó.
Diseño y financiación del estudio
El diseño utiliza un enfoque estadístico bayesiano desarrollado en la Universidad de Oxford, que permite obtener conclusiones con un número reducido de participantes. En los ensayos tradicionales, las personas suelen recibir el fármaco o placebo durante al menos 12 meses antes de poder determinar su eficacia.
El trabajo fue coordinado por la Sheffield Clinical Trials Unit, Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust y el Sheffield Biomedical Research Centre, parte del National Institute for Health and Care Research (NIHR). El proyecto contó con financiación del NIHR y apoyo de la Motor Neurone Disease Association, My Name's Doddie Foundation, Life Arc y Darby Rimmer Foundation.
Fuente: Mirage News — https://www.miragenews.com/new-trial-platform-to-speed-motor-neuron-drug-1725388/
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