Gain Therapeutics informó, en una carta a accionistas firmada por su presidente y CEO Gene Mack, avances operativos y clínicos relacionados con rexaceract, antes conocido como GT-02287. El candidato está en desarrollo para Parkinson con o sin mutación GBA1 y se basa en la modulación alostérica de la enzima beta-glucocerebrosidasa, o GCase.
La compañía indicó que cuenta con autorización IND en Estados Unidos y que trabaja para iniciar un ensayo fase 2 durante el tercer trimestre de 2026. También informó que los 16 participantes que ingresaron a la extensión abierta del estudio fase 1b continuaban en tratamiento al día 150 y que un comité independiente de monitoreo recomendó continuar sin modificaciones.
Una plataforma orientada a neurodegeneración
Rexaceract busca restaurar la función de GCase, una vía vinculada con Parkinson, Gaucher y otros procesos lisosomales. Gain reportó previamente datos de fase 1 y fase 1b con tolerabilidad favorable, exposición en sistema nervioso central y señales de actividad sobre biomarcadores, incluida la reducción de glucosilesfingosina en líquido cefalorraquídeo en participantes con niveles elevados al inicio.
La compañía también informó avances de GT-04686, un segundo modulador alostérico de GCase. Según el comunicado, este programa mostró actividad preclínica en modelos de Parkinson y será evaluado en otros modelos de enfermedades neurodegenerativas antes de seleccionar una indicación inicial.
Por qué puede ser relevante para la base de InfoELA
Esta noticia no está centrada en ELA ni informa un tratamiento para personas con ELA. Su interés para InfoELA es documental: muestra cómo distintas compañías están intentando desarrollar terapias modificadoras de enfermedad en neurología mediante plataformas dirigidas a mecanismos celulares compartidos, como función lisosomal, inflamación, agregación proteica y biomarcadores de neurodegeneración.
La información debe interpretarse como una actualización corporativa y de investigación clínica en Parkinson. Los datos comunicados son preliminares y no permiten extrapolar beneficios a otras enfermedades neurológicas.
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