La FDA concede la vía rápida a CK0803, una terapia experimental con células T para la ELA

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de vía rápida (fast track) a CK0803, una terapia celular experimental desarrollada por la compañía Cellenkos para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Según informó ALS News Today, esta decisión busca acelerar el desarrollo y la revisión de tratamientos dirigidos a necesidades médicas no cubiertas en enfermedades graves.

CK0803 se encuentra actualmente en fase I de investigación clínica. La terapia utiliza células T reguladoras (Tregs) derivadas de sangre de cordón umbilical de donantes, diseñadas para modular la neuroinflamación, un mecanismo clave en la progresión de la ELA.

Un enfoque "listo para usar" contra la neuroinflamación

A diferencia de otras terapias celulares que requieren compatibilidad donante-receptor, CK0803 es un tratamiento alogénico, es decir, "listo para usar" (off-the-shelf). Las células son modificadas para expresar altos niveles de las proteínas CXCR3 y CD11a, lo que les permite migrar hacia sitios de inflamación activa en el cerebro y la médula espinal.

El objetivo es que estas células supriman la activación excesiva de la microglía y restauren el equilibrio inmunológico mediante la liberación de la proteína antiinflamatoria IL-10. Simrit Parmar, fundadora de Cellenkos, señaló que este enfoque dirigido ofrece un "potencial transformador para las enfermedades neuroinflamatorias".

Datos preliminares del ensayo REGALS

La terapia está siendo evaluada en el ensayo clínico de fase I/1b denominado REGALS (NCT05695521). Los datos publicados sobre un primer grupo de seis pacientes indicaron que el tratamiento fue bien tolerado, sin toxicidades limitantes de la dosis.

Según la compañía, se observó una ralentización en el declive funcional medido por la escala ALSFRS-R tras el inicio del tratamiento. Además, los análisis de sangre mostraron una reducción aproximada del 60% en la cadena ligera de neurofilamentos (NfL), un biomarcador de daño neuronal, y un aumento del 200% en los niveles de IL-10. Estos resultados son preliminares y corresponden a una muestra muy pequeña, por lo que requieren confirmación en estudios más amplios.

Qué implica la designación de vía rápida

La designación de vía rápida facilita una comunicación más frecuente con la FDA y permite la presentación continua de la solicitud regulatoria (rolling review). Si se cumplen ciertos criterios, la terapia también podría ser elegible para aprobación acelerada y revisión prioritaria.

Es importante destacar que esta designación no equivale a una aprobación del tratamiento ni garantiza su eficacia o seguridad final. CK0803 ya había recibido previamente la designación de medicamento huérfano, lo que incentiva el desarrollo de terapias para enfermedades raras.

Fuente: alsnewstoday.com — https://alsnewstoday.com/news/fda-puts-experimental-t-cell-treatment-als-fast-track/