La FDA otorga la designación de Vía Rápida a la terapia celular CK0803 para la ELA

La compañía biotecnológica Cellenkos informó que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de Vía Rápida (Fast Track) a CK0803, una terapia en investigación para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La decisión, comunicada a la empresa el 21 de agosto de 2026, se enmarca en la solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND 28681) para este producto biológico.

CK0803 se describe como una terapia celular alogénica derivada de sangre de cordón umbilical, compuesta por células T reguladoras (Treg) diseñadas para dirigirse a tejidos específicos. Según la empresa, este enfoque busca interrumpir el ciclo de inflamación y daño neuronal mediante la modulación de la respuesta inmune en el sistema nervioso central.

Mecanismo de acción y plataforma tecnológica

El tratamiento utiliza la plataforma propietaria CRANE para generar células T reguladoras que expresan altos niveles de CXCR3 y CD11a. Estas moléculas permiten que las células crucen la barrera hematoencefálica y migren hacia zonas de inflamación activa, guiadas por el eje CXCR3/CXCL10.

A diferencia de otras terapias que buscan un antígeno específico, CK0803 está diseñado para suprimir programas efectores proinflamatorios (Th1/Th17) y la activación tóxica de la microglía, mientras secreta interleucina-10 (IL-10) para favorecer la homeostasis inmune. La administración se realiza mediante infusión intravenosa periférica en régimen ambulatorio, sin necesidad de quimioterapia previa ni soporte con IL-2.

Datos preliminares de la fase I

La designación de la FDA se basa en datos iniciales del estudio de seguridad y dosificación (Fase I/Ib, NCT05695521). En una cohorte de seis pacientes evaluables (tres de inicio espinal y tres de inicio bulbar) que recibieron hasta nueve infusiones, la compañía reportó:

• Estabilización en la escala funcional ALSFRS-R.
• Una disminución aproximada del 60% en los niveles plasmáticos de cadena ligera de neurofilamentos (NfL), un biomarcador de daño neuronal.
• Un aumento cercano al 200% en los niveles plasmáticos de IL-10.

Cellenkos señaló que no se observaron toxicidades limitantes de dosis en esta plataforma. No obstante, al tratarse de un ensayo en fase inicial con un número reducido de participantes, estos resultados requieren confirmación en estudios más amplios y controlados para validar su eficacia clínica.

Implicaciones de la Vía Rápida

El programa Fast Track de la FDA tiene como objetivo facilitar el desarrollo y agilizar la revisión de fármacos para condiciones graves con necesidades médicas no cubiertas. Esta designación permite interacciones más frecuentes con la agencia reguladora y la posibilidad de presentar la solicitud de licencia biológica de manera continua (Rolling Review), aunque no garantiza la aprobación final del tratamiento.

La compañía, con sede en Houston, destacó la relevancia biológica de las células T reguladoras, mencionando que su descubrimiento fue reconocido con el Premio Nobel de Fisiología o Medicina de 2025, un dato que utilizan para respaldar la validez de su plataforma tecnológica.

https://finance.yahoo.com/healthcare/articles/cellenkos-receives-fda-fast-track-092200961.html