Los NIH de Estados Unidos financiarán un acceso expandido a NUZ-001, un tratamiento experimental para la ELA

La publicación especializada australiana Biotech Dispatch informó que los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos financiarán, con un programa de varios millones de dólares, un acceso expandido a NUZ-001, un tratamiento experimental para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como ALS o enfermedad de la neurona motora. El fármaco es desarrollado por Neurizon Therapeutics, una compañía biotecnológica con sede en Melbourne, que anunció el acuerdo.

La iniciativa está dirigida a personas que no cumplen los criterios para participar en ensayos clínicos formales y les ofrecerá acceso al tratamiento durante un máximo de 96 semanas. El Sean M. Healey and AMG Center for ALS de Mass General Brigham, en Boston, será el receptor principal de la financiación, mientras que Neurizon participará como subreceptor: actuará como promotor regulatorio, mantendrá la solicitud de fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) y suministrará NUZ-001. El centro Healey gestionará el día a día del programa, incluido el reclutamiento de participantes y la recolección de datos.

Un programa paralelo al ensayo HEALEY

El acceso expandido se desarrollará junto al Régimen I del ensayo de plataforma HEALEY ALS, de fase 2/3, en el que NUZ-001 se evalúa actualmente en unos 250 participantes. Según la compañía, el programa continuaría más allá de los resultados principales del ensayo, previstos para finales del segundo trimestre de 2027, siempre que esos resultados sean positivos.

La iniciativa busca generar datos de largo plazo sobre seguridad, tolerabilidad y supervivencia, además de medidas funcionales y respiratorias como la escala ALSFRS-R y la capacidad vital lenta, resultados informados por los propios pacientes y biomarcadores exploratorios. Participarán alrededor de 20 sedes clínicas que ya forman parte del ensayo de plataforma, a las que se sumará una sede virtual nacional destinada a facilitar la inscripción desde los 50 estados del país, incluidas comunidades rurales o con acceso limitado a la investigación clínica.

Qué es el acceso expandido

El acceso expandido, también llamado uso compasivo, es una vía regulatoria que permite a personas con enfermedades graves o potencialmente mortales recibir una terapia en investigación que aún no ha sido aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), cuando no existe un ensayo clínico adecuado disponible. En este caso, la financiación de los NIH cubre el suministro y la fabricación del fármaco, así como gastos regulatorios, de monitoreo de seguridad y operativos.

Declaraciones y próximos pasos

Sergio Duchini, presidente ejecutivo interino de Neurizon, señaló que el programa ampliará de manera significativa la base de datos de seguridad a largo plazo de NUZ-001 y generará información sobre biomarcadores, supervivencia y evolución clínica en un grupo más amplio y diverso de pacientes. Por su parte, la doctora Sabrina Paganoni, del centro Healey, destacó que los programas de acceso expandido representan una oportunidad importante para las personas con ELA que no pueden participar en ensayos clínicos.

Conviene recordar que NUZ-001 sigue siendo un tratamiento experimental sin aprobación regulatoria, y que el acceso expandido no demuestra por sí mismo su eficacia: los datos sobre efectividad provendrán del ensayo controlado en curso. Las actividades iniciales del programa ya están en marcha y, sujeto a las aprobaciones regulatorias y a la activación de las sedes, se prevé que la inscripción de participantes comience en el primer trimestre de 2027.

Fuente: biotechdispatch.com.au — https://biotechdispatch.com.au/news/us-health-agency-funds-broad-access-trial-for-melbourne-biotechs-als-drug