NeuroSense informa reducción de TDP-43 con PrimeC en un estudio fase 2b de ELA

NeuroSense Therapeutics informó que su estudio fase 2b PARADIGM de PrimeC en esclerosis lateral amiotrófica alcanzó el criterio principal de eficacia, al mostrar una reducción estadísticamente significativa de TDP-43 frente a placebo.

El análisis fue realizado mediante el procedimiento ExoSORT de NeuroDex, diseñado para aislar vesículas extracelulares derivadas de neuronas. Según la compañía, este enfoque permite medir TDP-43 de origen neuronal y distinguirlo de señales procedentes de células no neuronales o tejidos periféricos.

Resultados comunicados por la compañía

A los 180 días, punto temporal preespecificado para el criterio principal, PrimeC mostró una reducción significativa de TDP-43 frente a placebo, con un valor p=0,0421. NeuroSense también informó que el efecto se mantuvo y profundizó durante los 18 meses del estudio, con niveles más bajos de TDP-43 en participantes tratados de forma continua con PrimeC al día 540.

La empresa vinculó estos datos con resultados clínicos comunicados previamente en PARADIGM, entre ellos menor declive en la escala ALSFRS-R a 12 y 18 meses, un beneficio mediano de supervivencia de alrededor de 15 meses y un perfil de seguridad sin nuevas señales observadas durante hasta 18 meses de tratamiento.

Por qué importa TDP-43

TDP-43 es una proteína estrechamente asociada con la patología de la ELA. NeuroSense sostiene que la reducción observada aporta evidencia biológica de que PrimeC podría estar actuando sobre un mecanismo relevante de la enfermedad.

El comunicado también incluye una valoración de la neuróloga Merit Cudkowicz, del Sean M. Healey & AMG Center for ALS en Massachusetts General Hospital, quien señaló que los hallazgos apoyan el avance hacia un ensayo confirmatorio fase 3.

Próximo paso: estudio fase 3

NeuroSense indicó que ya cuenta con autorización de la FDA para iniciar PARAGON, un ensayo pivotal fase 3 en ELA que espera incluir aproximadamente 300 participantes, principalmente en Estados Unidos.

PrimeC sigue siendo un tratamiento en investigación. Los datos comunicados son relevantes para el seguimiento del desarrollo clínico, pero deberán confirmarse en estudios más amplios antes de poder establecer su eficacia y seguridad en la práctica clínica.

https://www.prnewswire.com/il/news-releases/neurosense-achieves-primary-endpoint-in-phase-2b-als-study-with-statistically-significant-reduction-of-tdp-43-the-defining-pathological-hallmark-of-als-302813175.html