Ractigen Therapeutics anunció la publicación en Nature Medicine de un trabajo sobre RAG-17, una terapia experimental basada en siRNA para personas con esclerosis lateral amiotrófica asociada a mutaciones en el gen SOD1.
El artículo reúne datos preclínicos, estudios en primates no humanos y resultados iniciales de un ensayo de fase 1 en humanos. RAG-17 utiliza la plataforma SCAD de la compañía para distribuir el siRNA en el sistema nervioso central mediante administración intratecal y reducir la producción de SOD1.
Primeros datos en humanos
El ensayo inicial, abierto y de escalada de dosis, evaluó seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica en seis personas con SOD1-ELA. Según Ractigen, el tratamiento cumplió el objetivo primario de seguridad, sin eventos adversos graves hasta el corte de datos informado.
La compañía también comunicó reducciones de biomarcadores: en la primera cohorte, la proteína SOD1 en líquido cefalorraquídeo disminuyó en promedio un 69% al día 240, y la cadena ligera de neurofilamentos en plasma bajó un 62% en promedio. Algunos datos exploratorios sugirieron estabilización o desaceleración funcional en participantes seleccionados.
Resultados preclínicos y plataforma de administración
En modelos animales de SOD1-ELA, RAG-17 mostró extensión de supervivencia y preservación de función motora incluso cuando se administró en etapas avanzadas de enfermedad. En primates no humanos, la administración intratecal logró reducciones de SOD1 mRNA en médula espinal lumbar que persistieron hasta 72 días.
El artículo científico está disponible en Nature Medicine: https://www.nature.com/articles/s41591-026-04491-7. Ese trabajo ofrece el detalle técnico de los datos publicados y de las limitaciones propias de esta etapa de desarrollo.
Una línea prometedora, todavía en investigación
RAG-17 se dirige a una forma genética específica de ELA, no a todos los casos de la enfermedad. Además, los datos clínicos disponibles todavía corresponden a una fase temprana, con un número pequeño de participantes y objetivos centrados principalmente en seguridad y biomarcadores.
El interés de la noticia está en la combinación de un mecanismo dirigido a SOD1, datos preclínicos amplios y primeras señales clínicas. Su valor final dependerá de estudios posteriores que confirmen seguridad, eficacia clínica, duración del efecto y selección adecuada de pacientes.
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