Investigadores de la Universidad de Sheffield publicaron los resultados de un ensayo clínico de fase 3 que evaluó tofersen, un fármaco en investigación, en 108 personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a mutaciones en el gen SOD1. Los resultados fueron publicados en The New England Journal of Medicine.
La ELA, también conocida como enfermedad de la motoneurona (MND), afecta a unas 5.000 personas en el Reino Unido. Aproximadamente el 2% de los casos están relacionados con un gen defectuoso llamado SOD1.
Un ensayo dirigido a una forma genética de ELA
El estudio fue conducido por el Instituto de Neurociencia Traslacional de Sheffield (SITraN) y el Centro de Investigación Biomédica NIHR de Sheffield. Los investigadores presentaron los resultados en una sesión informativa para periodistas organizada por el Science Media Centre.
El ensayo incluyó a personas con ELA que portaban la mutación SOD1, una población específica dentro de la enfermedad. Esta línea de investigación busca desarrollar terapias dirigidas a causas genéticas concretas.
Qué implica la publicación de los resultados
La publicación en una revista médica con revisión por pares permite que la comunidad científica examine los datos completos del estudio. Los detalles sobre eficacia, seguridad y posibles aplicaciones clínicas deben evaluarse a partir del artículo original y de las decisiones regulatorias que puedan derivarse.
Tofersen es un fármaco experimental y no está aprobado para el tratamiento de la ELA. Los resultados de un ensayo de fase 3 deben interpretarse en contexto, y cualquier implicación para las personas con ELA dependerá de la evidencia completa y de la evaluación de las autoridades sanitarias.
Fuente: sciencemediacentre.org — https://www.sciencemediacentre.org/results-of-phase-3-clinical-trial-of-tofersen-for-mnd/
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