Terapias génicas dirigidas a ADN y ARN: guía de referencia

MedLink publicó un artículo de revisión titulado "DNA- and RNA-directed gene therapies", actualizado en abril de 2026, que ofrece un panorama de las terapias génicas dirigidas a ADN y ARN. El texto fue elaborado por los doctores Payam Mohassel y Rotem Orbach, con edición de Nina F. Schor, y está orientado a profesionales de la salud.

El artículo explica que estas terapias buscan modificar la expresión de un gen o su transcripto para intervenir en la patogenia de diversas enfermedades. Entre las estrategias principales se encuentran la transferencia o reemplazo génico, la edición del genoma con herramientas como CRISPR, el silenciamiento génico, las terapias dirigidas a ARN mensajero y la terapia celular con células modificadas genéticamente.

Estrategias y mecanismos de entrega

También describe los mecanismos de entrega: vectores virales y no virales, administración directa in vivo, modificación de células fuera del organismo (ex vivo) y oligonucleótidos sintéticos que no requieren vector. La revisión sitúa estos avances en el contexto de la neurología, donde ya existen terapias génicas aprobadas para enfermedades como la atrofia muscular espinal o la distrofia muscular de Duchenne, y muchas otras en fase de ensayos clínicos.

El recorrido histórico del artículo incluye un hito vinculado con la ELA: en 1995 se trató a personas con esclerosis lateral amiotrófica mediante células encapsuladas genéticamente modificadas para liberar factores neurotróficos. La revisión menciona además aprobaciones relevantes de la FDA y la EMA, como nusinersen para la atrofia muscular espinal (2016) o onasemnogene abeparvovec (2019), entre otras.

Relevancia para la ELA y consideraciones

Este recurso puede resultar útil para neurólogos, investigadores, estudiantes de medicina y otros profesionales que deseen comprender los fundamentos y el estado actual de las terapias génicas. Para personas con ELA y sus familias, ofrece un marco conceptual valioso, aunque su lectura es técnica y no reemplaza la orientación del equipo médico tratante.

Dado que el artículo cubre múltiples enfermedades y tecnologías, no debe interpretarse como una recomendación específica para la ELA. Las terapias génicas aprobadas para otras patologías no son automáticamente aplicables a la esclerosis lateral amiotrófica. La información se publica con fines educativos y requiere actualización y supervisión profesional para cualquier uso clínico.

https://www.medlink.com/articles/dna-and-rna-directed-gene-therapies