Expertos del Science Media Centre del Reino Unido analizaron los resultados del ensayo clínico de fase 3 de tofersen, un oligonucleótido antisentido dirigido a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a mutaciones en el gen SOD1. El estudio fue publicado en New England Journal of Medicine (NEJM).
Un ensayo dirigido a un subtipo genético de ELA
El ensayo incluyó a 108 personas con ELA y mutaciones en SOD1, de las cuales 72 recibieron el fármaco activo y el resto placebo. Los participantes se distribuyeron entre formas de progresión rápida y lenta. Tofersen busca reducir la producción de la proteína SOD1 mutante, que se acumula y contribuye al daño de las neuronas motoras.
Biomarcadores y evolución funcional
Según los expertos, el tratamiento redujo los niveles de neurofilamentos, un biomarcador de daño neuronal, lo que indica que el fármaco alcanzó su objetivo biológico. Sin embargo, a las 28 semanas la diferencia funcional entre los grupos tratado y placebo no alcanzó significación estadística en el conjunto del estudio.
Varios especialistas destacaron que los datos de la extensión abierta del ensayo sugieren que iniciar el tratamiento de forma temprana podría reducir la caída funcional. Esto refuerza la importancia de diagnosticar y tratar antes de que el daño nervioso sea extenso.
Reacciones de la comunidad científica
Investigadores como Paul Wright (LifeArc) y Brian Dickie (Motor Neurone Disease Association) valoraron el estudio como un avance relevante, aunque limitado a un pequeño subgrupo de personas con ELA. Adolfo López de Munain, del Hospital Universitario de Donostia, consideró que el ensayo tiene alta validez interna pero baja validez externa, y señaló que el resultado principal no muestra una detención de la progresión.
Los expertos coincidieron en la necesidad de seguimiento a largo plazo, estudios en personas presintomáticas portadoras de la mutación y vigilancia de posibles efectos adversos, como la pleocitosis observada en algunos participantes.
Qué significa para las personas con ELA
Estos resultados corresponden a un subtipo genético específico de la enfermedad. No pueden extrapolarse a todas las personas con ELA. El tofersen continúa siendo un tratamiento en investigación y su disponibilidad depende de futuras evaluaciones regulatorias.
Fuente: sciencemediacentre.org — https://www.sciencemediacentre.org/expert-reaction-to-results-of-a-phase-3-clinical-trial-of-tofersen-for-motor-neurone-disease/
La información publicada en Info ELA tiene fines informativos y educativos. No reemplaza la consulta con profesionales de la salud. Leer el aviso completo