Trace Neuroscience inicia ensayos clínicos de TRCN-1023, un ASO dirigido a UNC13A para ELA

Business Wire difundió un comunicado de Trace Neuroscience en el que la compañía anunció el inicio de su programa clínico global para TRCN-1023, un oligonucleótido antisentido diseñado para restaurar la función de la proteína UNC13A en esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La información fue publicada el 22 de junio de 2026.

Un programa clínico en etapas tempranas

Según el comunicado, el programa incluye el ensayo fase 1/2 FUNCTION ALS, autorizado en Reino Unido y Países Bajos, y LAUNCH ALS, un estudio iniciado por investigadores en China en colaboración con Tenacia Biopharmaceutical. La compañía informó que los primeros pacientes ya fueron dosificados en LAUNCH ALS.

TRCN-1023 se administra por vía intratecal y está diseñado para actuar sobre el ARN mensajero de UNC13A, con el objetivo de favorecer la formación de proteína funcional y apoyar la comunicación entre nervios y músculos. Trace señala que UNC13A es un blanco con respaldo genético relevante para una proporción amplia de personas con ELA.

Qué evaluarán los estudios

FUNCTION ALS es un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluará seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y actividad farmacodinámica. El estudio espera incorporar aproximadamente 30 participantes en centros de Norteamérica y Europa. LAUNCH ALS prevé incluir cerca de 25 participantes en China.

Aunque la noticia es relevante para la investigación terapéutica en ELA, TRCN-1023 sigue siendo un candidato experimental. Los ensayos iniciales buscan responder preguntas de seguridad, dosis y actividad biológica; no deben interpretarse como evidencia de eficacia clínica ni como disponibilidad terapéutica.

Fuente: Business Wire / Trace Neuroscience — https://www.businesswire.com/news/home/20260622451252/en/Trace-Neuroscience-Initiates-Global-Clinical-Development-Program-for-TRCN-1023-an-Antisense-Oligonucleotide-Designed-to-Restore-UNC13A-Function-for-the-Treatment-of-ALS