Medical Xpress informó sobre una investigación del Les Turner ALS Center en Northwestern Medicine que busca explicar por qué algunas neuronas se vuelven hiperexcitables en la ELA. El trabajo se centra en TDP-43, una proteína clave en la biología de la enfermedad, especialmente en casos esporádicos.
Cómo TDP-43 podría afectar el “freno” de las neuronas
Según la publicación, el equipo liderado por Evangelos Kiskinis manipuló la expresión de TDP-43 en tejido nervioso de pacientes y neuronas humanas generadas a partir de células madre. Los investigadores observaron alteraciones en la capacidad de las neuronas para disparar y comunicarse.
La hipótesis descrita por el grupo es que TDP-43 afecta un canal iónico que normalmente ayuda a limitar la actividad excesiva de las neuronas. Cuando ese mecanismo falla, podría contribuir a la hiperexcitabilidad observada en muchas personas con ELA.
Una propuesta todavía en fase preclínica
A partir de ese mecanismo, el equipo diseñó un oligonucleótido antisentido orientado a corregir el ARN defectuoso asociado con ese canal. Los investigadores planean estudios preclínicos, incluyendo pruebas de seguridad en modelos animales, antes de pensar en ensayos en personas.
La noticia es relevante porque conecta un mecanismo molecular de la ELA con una posible estrategia terapéutica. Sin embargo, se trata de una línea de investigación temprana: no hay todavía un tratamiento aprobado ni disponible para pacientes basado en este hallazgo.
Fuente: Medical Xpress / Les Turner ALS Foundation — https://medicalxpress.com/news/2026-06-neuron-als-potential-treatment.html
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