Investigadores de UMass Chan Medical School desarrollaron una terapia génica basada en microARN que redujo la producción de la proteína SOD1 mutante y produjo mejoras motoras, respiratorias y de supervivencia en ratones con un modelo genético de esclerosis lateral amiotrófica. Los resultados fueron publicados en Nature Communications.
Según la comunicación institucional, una sola inyección intravenosa retrasó el inicio de la enfermedad en 60 días y prolongó la supervivencia en 100 días, más de tres veces el promedio del modelo utilizado. Los animales tratados conservaron más neuronas motoras y conexiones neuromusculares, con mejor desempeño muscular, respiratorio y motor.
Cómo funciona la estrategia
El equipo utilizó un vector viral adenoasociado de tipo 9 (AAV9) para transportar un microARN artificial diseñado para silenciar el gen SOD1 mutante. Las variantes patogénicas de SOD1 provocan una forma hereditaria de ELA y producen una proteína tóxica que contribuye al daño de las neuronas motoras.
Los científicos incorporaron el microARN dirigido a SOD1 dentro de la estructura de miR-33. Este diseño buscó reducir problemas de fabricación y consistencia observados con otras construcciones de silenciamiento génico, de manera que el vector pudiera producirse de forma más eficiente y administrarse mediante una única infusión.
Una posible estrategia complementaria
Los autores plantean que el silenciamiento mediante AAV podría estudiarse como alternativa o complemento de los oligonucleótidos antisentido, que requieren administraciones repetidas en el líquido cefalorraquídeo. Esa posibilidad es todavía una hipótesis de desarrollo y no una comparación clínica demostrada.
La cobertura de Technology Networks se basó en la comunicación de UMass Chan: https://www.technologynetworks.com/tn/news/one-time-gene-therapy-preserved-motor-function-and-extended-lifespan-in-als-study-415155. El artículo científico original puede consultarse en Nature Communications: https://www.nature.com/articles/s41467-026-74169-8
Resultados preclínicos que requieren evaluación humana
El trabajo se realizó en ratones y está dirigido específicamente a ELA causada por mutaciones en SOD1, un subgrupo genético de la enfermedad. No se evaluaron todavía la dosis, la seguridad, la respuesta inmunológica, la duración del efecto ni la eficacia en personas.
El próximo paso anunciado es una reunión previa a la solicitud de nuevo fármaco en investigación con la FDA. Aunque la magnitud del efecto en el modelo animal es relevante, avanzar hacia ensayos humanos exige estudios regulatorios adicionales y no implica que la terapia esté disponible para pacientes.
Fuente: UMass Chan Medical School — https://www.umassmed.edu/news/articles/2026/07/scientists-at-umass-chan-medical-school-develop-microrna-based-gene-therapy-that-halts-als-progression-in-mice/
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