Una terapia génica para Huntington despierta interés por su posible aplicación en ELA

Science Media Centre publicó las reacciones de investigadores del Reino Unido al anuncio de uniQure sobre los resultados de un estudio de fase I/II de una terapia génica diseñada para frenar la progresión de la enfermedad de Huntington. El tratamiento se administra directamente en el cerebro mediante un procedimiento neuroquirúrgico.

Resultados iniciales en el grupo de dosis alta

Según las declaraciones recogidas, los participantes que recibieron la dosis más alta mostraron una progresión de la enfermedad un 75% más lenta durante los 36 meses de seguimiento. El profesor Siddharthan Chandran, director del UK Dementia Research Institute, calificó los datos como esperanzadores y señaló que habrá que esperar a la publicación completa con revisión por pares.

Una estrategia con potencial para otras enfermedades neurodegenerativas

El profesor David Rubinsztein, de la Universidad de Cambridge, explicó que la terapia reduce la producción de huntingtina mutante mediante un microARN artificial transportado por un virus. En su opinión, si esta estrategia se confirma en ensayos más amplios, podría tener implicaciones para otras afecciones causadas por proteínas tóxicas, entre ellas algunas formas de enfermedad de la neurona motora, como la esclerosis lateral amiotrófica.

Prudencia ante un anuncio aún preliminar

Varios expertos recordaron que los resultados provienen de un comunicado de empresa y aún no fueron publicados en una revista científica. Además, el grupo de comparación procede de datos de historia natural y no de un grupo placebo, y el número de pacientes evaluados fue reducido: 17 en el grupo de dosis alta, de los cuales 12 completaron los 36 meses.

También advirtieron que la administración del tratamiento requiere una cirugía cerebral dirigida a una región específica, el estriado, lo que podría dificultar su adopción generalizada. El profesor Roger Barker, de la Universidad de Cambridge, recordó que ya hubo avances similares en Huntington que luego no se confirmaron.

Qué significa para la comunidad ELA

La relación con la ELA es indirecta y especulativa. La terapia de uniQure no se está evaluando en personas con ELA y no hay datos que permitan trasladar estos resultados. Sin embargo, el enfoque de silenciamiento génico mediante vectores virales forma parte de las líneas de investigación que interesan a varias enfermedades neurodegenerativas, incluida la esclerosis lateral amiotrófica.

Fuente: sciencemediacentre.org — https://www.sciencemediacentre.org/expert-reaction-to-announcement-by-uniqure-of-topline-results-from-a-phase-i-ii-study-of-a-gene-therapy-to-slow-huntingtons-disease-progression/