AL-S Pharma anunció la presentación de datos clínicos de su ensayo global fase 2 AP-101-02 en el Congreso ENCALS 2026. AP-101 es un anticuerpo experimental diseñado para dirigirse a la forma mal plegada de la proteína SOD1, un mecanismo estudiado tanto en ELA asociada a SOD1 como en formas esporádicas.
Datos de seguridad y biomarcadores
Según la compañía, el ensayo cumplió su objetivo primario de seguridad y tolerabilidad. También informó reducciones en biomarcadores de lesión neuroaxonal, como neurofilamento ligero en sangre y pNfH en líquido cefalorraquídeo, después de seis meses de tratamiento.
Resultados exploratorios
La empresa comunicó que un análisis preespecificado de un criterio compuesto exploratorio indicó prolongación de supervivencia y retraso en soporte ventilatorio en participantes tratados tempranamente con AP-101 frente a quienes recibieron placebo durante seis meses y luego pasaron a tratamiento. También informó efectos en cohortes con ELA esporádica y con mutación SOD1.
Qué conviene tener en cuenta
AP-101 sigue siendo un tratamiento experimental. Los resultados fase 2 son relevantes, pero deberán confirmarse en un ensayo fase 3. La compañía indicó que planea avanzar hacia un estudio confirmatorio, previsto para iniciar en el primer trimestre de 2027.
Fuente: AL-S Pharma — https://al-spharma.com/news/al-s-pharma-presents-ap-101-phase-2-data-supporting-misfolded-sod1-as-a-therapeutic-target-in-als-at-encals-2026/
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