AP-2 inicia su camino clínico como candidato español dirigido a TDP-43 en ELA

El Confidencial publicó una nota sobre AP-2, un candidato terapéutico desarrollado en España que apunta a uno de los mecanismos centrales estudiados en esclerosis lateral amiotrófica: la alteración de la proteína TDP-43. La información retoma la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para iniciar un ensayo de fase I.

El estudio comenzó en abril en el Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid, con unos 70 voluntarios sanos. En esta etapa inicial, el objetivo es evaluar seguridad y farmacocinética: cómo el compuesto se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina en el organismo.

Un enfoque centrado en TDP-43

TDP-43 es una proteína clave en la investigación sobre ELA. En la mayoría de los casos, deja de funcionar correctamente en el núcleo celular y forma agregados fuera de su localización habitual, un proceso asociado con daño en las neuronas motoras.

AP-2 busca actuar sobre el mecanismo que contribuye a ese mal funcionamiento. Según la cobertura, en modelos preclínicos el compuesto redujo agregados, favoreció la relocalización de TDP-43 y restauró parte de su función en modelos celulares y animales.

Qué significa una fase I

La fase I no permite concluir que AP-2 sea eficaz en personas con ELA. Su función es generar los primeros datos de seguridad en humanos y orientar si el programa puede avanzar hacia fases posteriores, eventualmente en pacientes.

Molefy Pharma, spin-off del CSIC, informó de manera institucional que AP-2 cuenta con designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento y que, si esta primera fase resulta favorable, se prevé avanzar hacia una fase Ib con pacientes a partir de 2027: https://molefypharma.com/es/noticias/ensayo-clinico-ap2-ela/

La noticia es relevante para InfoELA porque documenta un programa terapéutico español dirigido a un mecanismo molecular muy estudiado en la enfermedad. Como en toda investigación temprana, el dato principal es el inicio del desarrollo clínico, no la disponibilidad de un tratamiento para pacientes.

https://www.elconfidencial.com/salud/2026-04-28/farmaco-espanol-corregir-claves-ela_4345787/