ALS News Today informó que Aperture Therapeutics avanza con APRTX-003, una terapia experimental dirigida al ARN para esclerosis lateral amiotrófica (ELA/ALS). El programa se encuentra en desarrollo preclínico, con estudios habilitantes para una futura solicitud de investigación clínica.
APRTX-003 está diseñado para reducir la producción de MMP9 mediante un oligonucleótido antisentido. MMP9 es una enzima asociada con neuroinflamación, daño de células nerviosas y vulnerabilidad de neuronas motoras.
Una estrategia antisentido
Los oligonucleótidos antisentido son moléculas cortas de material genético diseñadas para unirse al ARN mensajero de un gen específico. En este caso, el objetivo es dirigirse al ARN que sirve de plantilla para producir MMP9 y disminuir la cantidad de esa enzima.
Aperture sostiene que apuntar a MMP9 a nivel de ARN podría superar limitaciones de enfoques anteriores basados en moléculas pequeñas o anticuerpos, como falta de selectividad o toxicidad fuera del objetivo.
Investigación preclínica e IND-enabling studies
La compañía indica que APRTX-003 se encuentra en estudios preclínicos necesarios antes de solicitar autorización para probar el tratamiento en personas. Esa etapa suele evaluar seguridad, comportamiento farmacológico y datos básicos para decidir si un candidato puede avanzar a ensayos clínicos.
Aperture también desarrolló un modelo de ratón humanizado para estudiar MMP9 y evaluar el candidato en un sistema más relevante para el programa.
Un avance experimental, no un tratamiento disponible
APRTX-003 todavía no fue probado como tratamiento en pacientes con ELA. Su relevancia actual está en el desarrollo de una estrategia dirigida a un mecanismo biológico asociado con neuroinflamación y degeneración neuronal.
Para InfoELA, la noticia se suma al seguimiento de terapias experimentales basadas en ARN, un campo que viene ganando importancia en enfermedades neurológicas y genéticas.
Comunicado de la compañía: https://www.prnewswire.com/news-releases/aperture-therapeutics-announces-first-in-class-mmp9-antisense-oligonucleotide-program-for-als-302651838.html
https://alsnewstoday.com/news/aperture-advances-rna-targeting-treatment-als/
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