Fierce Biotech informó que Biogen presentó en la Alzheimer’s Association International Conference nuevos datos del estudio de fase 2 CELIA con diranersen, un oligonucleótido antisentido desarrollado junto con Ionis para reducir la producción de tau en enfermedad de Alzheimer temprana.
El fármaco actúa sobre el ARN mensajero precursor de tau, con el objetivo de disminuir la producción de esa proteína. Según la cobertura, el grupo que recibió 60 mg por vía intratecal cada seis meses mostró menor deterioro en varias escalas cognitivas a los 18 meses frente a placebo.
Un avance indirecto para seguir desde la comunidad ELA
La noticia no describe un tratamiento para ELA ni modifica la práctica clínica en enfermedad de la neurona motora. Su interés para InfoELA está en el tipo de tecnología terapéutica: los oligonucleótidos antisentido ya forman parte del desarrollo de tratamientos neurológicos dirigidos, incluidos Spinraza para atrofia muscular espinal y Qalsody para ELA asociada a SOD1.
Biogen e Ionis planean avanzar con un programa de fase 3 para diranersen. Pharmaphorum también recogió los datos y señaló que el estudio mostró reducciones de tau medidas por imagen cerebral y líquido cefalorraquídeo, aunque sin una relación dosis-respuesta clara.
Cobertura complementaria: https://pharmaphorum.com/news/biogen-ionis-trumpet-alzheimers-data-shares-dip
Qué conviene tener en cuenta
El resultado sigue perteneciendo al campo de Alzheimer y debe interpretarse como una señal clínica que requiere confirmación en fase 3. Para ELA, el valor documental está en observar cómo se desarrollan plataformas moleculares que también se aplican a enfermedades neuromusculares y neurodegenerativas.
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