El anuncio del Brain Health Accelerator
El Allen Institute anunció el lanzamiento del Brain Health Accelerator, una iniciativa de 14 años y 400 millones de dólares destinada a desarrollar medicamentos genéticos para cinco enfermedades neurodegenerativas: alzhéimer, Huntington, párkinson, demencia con cuerpos de Lewy y esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El programa aspira a probar un tratamiento en personas en un plazo de cinco años para al menos una de estas patologías, según explicó Ed Lein, director ejecutivo del proyecto, en una nota publicada por The Transmitter.
Cómo planea trabajar el programa
La iniciativa se apoya en herramientas y técnicas que el Allen Institute ha contribuido a desarrollar a lo largo de los años, incluidos atlas unicelulares del cerebro humano y vectores virales diseñados para llevar terapias génicas a tipos celulares específicos. El equipo prevé utilizar transcriptómica de célula única para caracterizar la biología de base de cada enfermedad, su progresión y los tipos celulares y circuitos que afecta, y a partir de ahí diseñar medicamentos genéticos capaces de compensar esos cambios.
Los investigadores consultados en la nota destacan el valor de fundamentar el trabajo en la biología del cerebro humano en lugar de depender principalmente de modelos en roedores. John Morrison, profesor distinguido de neurología en la Universidad de California en Davis, señaló que las observaciones en modelos animales no siempre se traducen a personas, y que comenzar con datos humanos puede ayudar a sortear esa limitación. El programa busca además aprovechar los patrones de expresión génica propios de cada tipo celular para dirigir los tratamientos con mayor precisión, por ejemplo, mediante el uso de amplificadores que aseguren que una terapia génica llegue solo a las células que lo necesitan.
Financiación y colaboración
La mitad de la financiación proviene del propio Allen Institute, mientras que la otra mitad incluye aportes de la familia Bezos, Amazon Web Services, los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos y la organización sin fines de lucro EverythingALS, según declaró al medio un representante de prensa del Allen Institute. Lein enfatizó que el proyecto está concebido como una colaboración amplia entre múltiples instituciones y recordó que el Allen Institute nunca ha llevado adelante un ensayo clínico, por lo que necesitará aliados para esa etapa.
Desafíos pendientes
La tecnología de vectores virales utilizada para administrar estas terapias aún se encuentra en desarrollo. Las cargas virales elevadas pueden causar toxicidad hepática, reacciones inmunitarias y, en casos raros, la muerte, como ocurrió el año pasado con un niño que recibió una dosis de terapia génica para una encefalopatía poco frecuente. Conseguir que los vectores atraviesen de forma segura la barrera hematoencefálica también sigue siendo difícil, e inyectarlos directamente en la zona afectada puede no servir para tratamientos que necesitan alcanzar todo el cerebro. Por ahora, el programa se centra en las cinco enfermedades neurodegenerativas mencionadas, aunque Lein señaló que el equipo podría ampliarlo más adelante a epilepsias y a condiciones del neurodesarrollo o neuropsiquiátricas.
Fuente: The Transmitter: Neuroscience News and Perspectives — https://www.thetransmitter.org/treatments/allen-institute-sets-sights-on-treatments-for-five-brain-diseases/
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