NeuroSense Therapeutics anunció una modificación en su estrategia de desarrollo clínico para PrimeC, su candidato terapéutico para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La compañía propone sustituir el modelo tradicional de un único ensayo pivotal de gran escala por un plan compuesto por tres estudios más acotados, con el objetivo de optimizar recursos y tiempos hacia una posible aprobación regulatoria.
Una estrategia en tres componentes
El nuevo plan contempla, en primer lugar, una caracterización de la formulación asistida por inteligencia artificial para respaldar la protección de patentes. En segundo lugar, la empresa proyecta realizar un ensayo comparativo directo frente a edaravone, uno de los tratamientos aprobados actualmente. Finalmente, se diseñaría un estudio pivotal más reducido y breve, enfocado en pacientes en etapas tempranas de la enfermedad, explorando la posibilidad de una vía de aprobación acelerada.
Datos preliminares y biomarcadores
Esta reestructuración se apoya en los resultados del estudio de fase 2b PARADIGM, publicados en JAMA Neurology. Según la compañía, dichos datos mostraron una reducción estadísticamente significativa en los niveles de TDP-43 extracelular y una señal de beneficio en supervivencia. No obstante, estos hallazgos requieren confirmación en ensayos de fase 3 para validar su eficacia clínica real y seguridad a largo plazo en una población más amplia.
Próximos pasos y desafíos regulatorios
NeuroSense tiene como objetivo presentar una solicitud de nuevo fármaco ante Health Canada en diciembre de 2026. Paralelamente, mantiene conversaciones con la FDA para definir el diseño del ensayo pivotal. La ejecución de este plan depende de la aceptación final por parte de las agencias regulatorias y de la capacidad de la empresa para asegurar la financiación requerida para completar los estudios.
Fuente: markets.businessinsider.com — https://markets.businessinsider.com/news/currencies/neurosense-rewrites-the-standard-als-playbook-with-a-faster-leaner-path-to-potential-approval-1036507967
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