NRG Therapeutics presenta datos preclínicos de su candidato NRG5051 para la ELA

Presentación en ALS Nexus y mecanismo de acción

La empresa de neurociencia NRG Therapeutics presentó un póster con datos preclínicos y mecanísticos de NRG5051, su principal candidato en investigación para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La información se compartió durante la conferencia ALS Nexus, organizada por la ALS Association entre el 23 y el 26 de agosto.

Según detalló la compañía, NRG5051 es un inhibidor de primera clase del poro de transición de permeabilidad mitocondrial (mPTP), administrado por vía oral y con capacidad para penetrar el sistema nervioso central. El fármaco actúa a través de un mecanismo mediado por la proteína NLRX1, la cual, de acuerdo con los investigadores, es esencial para la apertura del mPTP y la regulación de la función mitocondrial.

Efectos en modelos animales y biomarcadores

La disfunción mitocondrial y la acumulación de la proteína TDP43 mal plegada son factores implicados en la toxicidad celular en la ELA. Los datos presentados, respaldados en parte por la ALS Association e Innovate UK, mostraron que NRG5051 ejerce efectos antiinflamatorios y neuroprotectores en modelos de ratón. Entre los resultados, se observó una reducción en los niveles plasmáticos de la cadena ligera de neurofilamentos (NfL), un biomarcador asociado al daño neuronal.

Estado de los ensayos clínicos y próximos pasos

En la actualidad, NRG5051 se encuentra en un ensayo clínico de Fase 1, aleatorizado y doble ciego, diseñado para evaluar su seguridad, tolerabilidad y farmacocinética en voluntarios sanos. La empresa prevé comenzar la dosificación en personas con ELA a finales de 2026, con el objetivo de definir las dosis para un futuro ensayo de Fase 2 planificado para 2027.

Es importante señalar que los resultados obtenidos en modelos animales y las evaluaciones iniciales de seguridad en humanos no garantizan la eficacia clínica del tratamiento. El desarrollo de NRG5051 se encuentra en etapas tempranas y requerirá más estudios para determinar si puede modificar el curso de la enfermedad en personas.

Fuente: markets.businessinsider.com — https://markets.businessinsider.com/news/stocks/nrg-therapeutics-presents-data-on-lead-clinical-asset-nrg5051-confirming-novel-disease-modifying-approach-to-als-1036485695