ALS News Today informó sobre datos interinos del ensayo clínico de fase 1 PRO-101, que evalúa prosetin, un fármaco oral experimental desarrollado por Projenx para la esclerosis lateral amiotrófica. Según la publicación, el tratamiento fue seguro y bien tolerado en las dosis estudiadas y logró interactuar con su diana terapéutica, MAP4K.
Prosetin está diseñado para ingresar al cerebro e inhibir MAP4K, una enzima relacionada con procesos de estrés celular que pueden contribuir a la pérdida de neuronas motoras. En modelos preclínicos, los inhibidores de MAP4K mostraron efectos neuroprotectores y redujeron alteraciones vinculadas con TDP-43, una proteína de relevancia en la ELA.
El ensayo PRO-101 incluye personas sanas y personas con ELA, y evalúa seguridad, tolerabilidad y farmacocinética. En la parte C participaron 41 pacientes con ELA; quienes la completaron pudieron ingresar a una extensión abierta en la que recibirán prosetin durante un año. Hasta el momento, según la nota, no se informaron eventos adversos graves.
La información debe interpretarse con cautela: se trata de resultados tempranos y prosetin no es un tratamiento aprobado para ELA. Los datos respaldan avanzar hacia un estudio de fase 2, que deberá evaluar el fármaco en más pacientes y con objetivos clínicos más amplios.
Fuente: ALS News Today — https://alsnewstoday.com/news/oral-prosetin-proves-safe-early-trial-paving-way-phase-2/
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