Según informó ALS News Today, la compañía biotecnológica Acelot ha administrado la primera dosis a un voluntario sano en el ensayo clínico de fase Ia de su candidato terapéutico ACE-2223. Este tratamiento oral experimental está diseñado para actuar sobre la proteína TDP-43, cuya agregación tóxica es un sello patológico presente en aproximadamente el 97 % de los casos de ELA esporádica.
Mecanismo de acción y objetivos del ensayo
La terapia busca unirse específicamente a los agregados de TDP-43 para interrumpir su formación y restaurar la función normal de la proteína, la cual suele desplazarse fuera del núcleo celular en la enfermedad. El estudio, que se lleva a cabo en Australia, tiene como objetivo principal evaluar la seguridad, la tolerabilidad y las propiedades farmacológicas del compuesto en adultos sanos, y prevé reclutar hasta 96 participantes.
El diseño del ensayo consta de dos partes: una primera etapa con dosis únicas y una segunda con administración repetida durante siete días. Los investigadores analizarán cómo el organismo absorbe y procesa el fármaco en diferentes niveles de dosis, comenzando por los 5 mg.
Antecedentes preclínicos y prudencia necesaria
De acuerdo con los datos preclínicos reportados por la compañía, el tratamiento redujo la neuroinflamación y los niveles de cadena ligera de neurofilamentos en modelos murinos, además de mejorar la supervivencia y la función motora. No obstante, es importante señalar que el inicio de una fase Ia en voluntarios sanos constituye un paso preliminar centrado en la seguridad, y aún no demuestra eficacia clínica en personas con ELA.
Para conocer más detalles sobre el perfil de los directivos involucrados y el cronograma del estudio, se recomienda consultar la cobertura original de ALS News Today.
https://alsnewstoday.com/news/first-participant-dosed-clinical-trial-experimental-als-treatment/
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