Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc. anunció la puesta en marcha de un programa global de uso compasivo con ulefnersén, un oligonucleótido antisentido en investigación, para personas con ELA-FUS, un subtipo genético de la esclerosis lateral amiotrófica causado por mutaciones en el gen FUS. Según la información publicada por Vademecum, el acceso está dirigido a quienes tengan diagnóstico genético confirmado y cumplan los criterios preestablecidos, con España y Portugal incluidos entre otros países europeos.
Una vía de acceso antes de la autorización
La ELA-FUS es una forma poco frecuente de la enfermedad y, según la fuente, no existen medicamentos aprobados dirigidos de manera específica a su causa genética subyacente. El programa ofrece una vía potencial para acceder a ulefnersén antes de su autorización, aunque la disponibilidad, los requisitos de acceso y los procedimientos pueden variar según el país y evolucionar con el tiempo.
Solicitudes y pasos previos al tratamiento
Otsuka no acepta solicitudes de pacientes o cuidadores: todas deben ser presentadas por el médico especialista que trata a la persona con ELA-FUS. Tras la revisión y aprobación de la solicitud, pueden requerirse autorizaciones regulatorias y éticas, la preparación del hospital para administrar el tratamiento y la verificación de los criterios de elegibilidad del paciente. El plazo desde la presentación hasta el inicio del tratamiento variará según esos factores.
Estado del medicamento en investigación
Ulefnersén está diseñado para reducir la producción de la proteína FUS mediante la disminución de los niveles de ARNm de FUS, incluidas las variantes mutadas implicadas en la degeneración de las neuronas motoras. Se administra por inyección intratecal y se evalúa en el ensayo global de fase 1-3 FUSION (NCT04768972). La fuente precisa que todavía no ha sido aprobado por la FDA ni por otras autoridades regulatorias a nivel global, aunque cuenta con designaciones como vía rápida para ELA-FUS por la FDA y medicamento huérfano para ELA por la FDA y la EMA.
Información para profesionales
Los profesionales sanitarios interesados en los criterios del programa o en presentar una solicitud pueden consultar el Early Access Portal de Otsuka y, para consultas adicionales, escribir a EarlyAccessProgram@otsuka-us.com. La compañía señaló que su enfoque se basa en la evidencia clínica disponible, la seguridad del paciente y la colaboración con autoridades sanitarias globales y locales.
Fuente: Vademecum.es — https://www.vademecum.es/noticia-261020-Otsuka+pone+en+marcha+un+programa+de+uso+compasivo+con+ulefners+eacute+n+para+personas+elegibles+con+ELA+FUS_1506160
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