Un estudio publicado en JAMA Network Open informó que zilucoplan, un fármaco inhibidor del complemento C5, no demostró eficacia para frenar la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La investigación, correspondiente al Régimen A del ensayo clínico HEALEY ALS Platform Trial, fue detenida de manera anticipada por futilidad tras comprobarse que el tratamiento no modificaba el curso de la enfermedad.
Diseño y objetivos de la investigación
El ensayo clínico de fase 2 y 3 fue diseñado y llevado a cabo por el Northeast ALS Consortium en colaboración con la empresa biofarmacéutica UCB. Se realizó en 54 centros de Estados Unidos entre agosto de 2020 y mayo de 2022. La hipótesis de partida sugería que la neuroinflamación y la activación del sistema del complemento podrían influir en la progresión de la ELA, por lo que se evaluó zilucoplan, un péptido administrado por vía subcutánea diaria que bloquea esta vía inflamatoria.
En el estudio participaron 162 personas, asignadas en una proporción de 3:1 para recibir zilucoplan o un placebo específico. Además, el diseño adaptativo de la plataforma permitió compartir datos de placebo con otros regímenes del mismo ensayo, sumando un grupo de control compartido de 164 participantes. El tratamiento se administró durante un período planificado de 24 semanas.
Resultados clínicos y seguridad
El objetivo principal fue evaluar el cambio en la gravedad de la enfermedad mediante la Escala de Valoración Funcional de la ELA Revisada (ALSFRS-R) y la supervivencia. Los análisis estadísticos arrojaron una tasa de progresión de la enfermedad de 1.08, lo que indica que no hubo un beneficio terapéutico. Ante estos datos, un comité independiente de monitoreo recomendó la interrupción temprana del ensayo por futilidad.
En cuanto a la seguridad, el equipo investigador no identificó riesgos inesperados relacionados con el tratamiento. La mayoría de los participantes completó el estudio, y los resultados confirman que la inhibición del complemento C5 con este fármaco no impacta en la trayectoria clínica de la ELA.
El valor de los ensayos en plataforma adaptativa
Más allá del resultado negativo para este fármaco en particular, los autores destacaron la utilidad del diseño de plataforma adaptativa del HEALEY ALS Platform Trial. Este modelo permite evaluar múltiples productos en investigación de manera simultánea, optimizando el uso de recursos, reduciendo los tiempos de los estudios y facilitando el uso compartido de grupos de control, un aspecto fundamental para acelerar la investigación en enfermedades neurodegenerativas.
https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2830151
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