Según informó Innovaspain, la compañía biotecnológica Molefy Pharma se encuentra en la búsqueda de socios estratégicos que le permitan afrontar las próximas etapas de desarrollo clínico de AP-2, su candidato terapéutico para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La empresa, surgida como spin-off del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en 2024, evalúa actualmente la seguridad de esta molécula en un ensayo de Fase I.
Intervención sobre la proteína TDP-43
El punto de partida de esta investigación es la proteína TDP-43, cuya alteración está presente en el 97 % de los casos de ELA. En condiciones normales, esta proteína se localiza en el núcleo celular y participa en el procesamiento del ARN. Sin embargo, en la ELA sufre una fosforilación anómala, abandona el núcleo y se acumula en el citoplasma, lo que genera toxicidad y la pérdida de sus funciones vitales.
La estrategia de Molefy Pharma consiste en utilizar una pequeña molécula de administración oral capaz de atravesar la barrera hematoencefálica. El objetivo es inhibir la quinasa CK1δ para reducir la fosforilación patológica y favorecer que la TDP-43 recupere su localización y función normal. En estudios preclínicos con modelos celulares y animales, el equipo observó una mejora en la actividad motora y una preservación de las motoneuronas, aunque estos resultados deberán confirmarse en humanos.
Avances en el ensayo de Fase I
Tras recibir en 2025 una ayuda de The ALS Association y obtener la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la compañía inició la primera evaluación de AP-2 en personas. El ensayo de Fase I se está llevando a cabo en el Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid, con voluntarios sanos para estudiar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del candidato.
Hasta el momento, se han completado cinco cohortes de ocho personas con administración de dosis únicas, sin que se haya observado toxicidad. La compañía prevé finalizar esta primera etapa a principios de 2027. Si los resultados son favorables, el siguiente paso será plantear una Fase Ib en pacientes con ELA, lo que permitirá evaluar si el fármaco alcanza el sistema nervioso central en humanos.
Preparación para la Fase II y búsqueda de alianzas
El horizonte a medio plazo es la Fase II, donde se deberá demostrar la posible eficacia clínica y establecer la dosis adecuada. Para afrontar este reto, Molefy Pharma busca incorporar a socios con experiencia en desarrollo clínico y mayor capacidad financiera, con el fin de acelerar los plazos hacia la Fase III.
Para conocer en detalle el recorrido científico de AP-2, las declaraciones de sus cofundadoras, las investigadoras del CSIC Ana Martínez y Carmen Gil, y los planes de expansión hacia otras enfermedades neurodegenerativas, se recomienda consultar la nota original publicada por Innovaspain.
Fuente: innovaspain — https://www.innovaspain.com/molefy-pharma-busca-socios-para-llevar-a-fase-ii-su-candidato-contra-la-ela/
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