Molefy Pharma inicia la evaluación clínica de un compuesto dirigido a la proteína TDP-43 en ELA

De acuerdo con la información publicada por Vozpópuli, la compañía biotecnológica española Molefy Pharma ha presentado su estrategia para desarrollar nuevas terapias contra enfermedades neurodegenerativas, con la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) como primera indicación. La empresa, surgida como spin-off del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), ha iniciado la evaluación clínica de su compuesto AP-2.

AP-2 es una pequeña molécula de administración oral diseñada para actuar sobre la alteración de la proteína TDP-43, cuya disfunción está estrechamente relacionada con la ELA. La Dra. Ana Martínez, profesora de investigación en el CSIC y cofundadora de la compañía, explicó que el compuesto se encuentra actualmente en un ensayo de fase I.

Evaluación de seguridad y próximos pasos

El estudio actual se realiza en voluntarios sanos y tiene como objetivo principal evaluar la seguridad y la farmacocinética del fármaco. La compañía, que licenció en exclusiva la patente del CSIC que cubre este compuesto y sus usos en enfermedades neurodegenerativas, ya prepara los siguientes pasos en caso de obtener resultados positivos.

Entre las proyecciones futuras, Molefy Pharma planea realizar una fase Ib con un número reducido de pacientes con ELA y diseñar un estudio multicéntrico e internacional de fase II para validar la eficacia del tratamiento.

Origen y enfoque de la investigación

La estrategia de la biotecnológica se basa en abordar mecanismos biológicos compartidos por distintas enfermedades neurodegenerativas. La alteración de TDP-43 se observa en prácticamente todos los casos de ELA y también está presente en otras afecciones, como determinadas formas de demencia frontotemporal.

El grupo de investigación del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC trabaja en la búsqueda de fármacos para estas patologías desde 1996. Tras el contacto con pacientes en 2008, el equipo orientó sus esfuerzos hacia la ELA y el estudio de la proteína TDP-43, identificada en 2006.

Prudencia en el desarrollo clínico

Desde la compañía subrayan que, si bien el avance a la fase clínica representa un hito para la investigación, el camino conlleva los riesgos inherentes al desarrollo farmacológico. Los resultados de seguridad en voluntarios sanos constituyen una etapa preliminar que deberá confirmarse en ensayos posteriores con personas que conviven con la enfermedad.

Fuente: Vozpopuli — https://www.vozpopuli.com/sanitatem/una-nueva-estrategia-cientifica-busca-combatir-la-ela-y-otras-enfermedades-neurodegenerativas-desde-sus-mecanismos-celulares.html