Según publicó Stockhead, las mitocondrias se convirtieron en un foco de investigación sobre envejecimiento y enfermedades. La nota repasa el trabajo de tres compañías del mercado australiano (ASX) y destaca el programa de Neurizon Therapeutics, que desarrolla un fármaco en investigación para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La disfunción mitocondrial se considera uno de los procesos asociados al envejecimiento y se ha vinculado con estrés oxidativo y enfermedades neurodegenerativas. En estas enfermedades, la acumulación de proteínas anómalas puede superar los sistemas celulares de control de calidad y contribuir a la disfunción neuronal.
El avance de NUZ-001 en ELA
Neurizon desarrolla NUZ-001, un pequeño fármaco oral en investigación para la ELA, la forma más común de enfermedad de la neurona motora. La compañía informó nuevos hallazgos preclínicos que sugieren que el compuesto aumenta la actividad de vías de eliminación de proteínas dañadas, como la autofagia y el sistema ubiquitina-proteasoma.
Según la compañía, esos datos indican que NUZ-001 podría ayudar a las neuronas a gestionar la acumulación de proteínas mal plegadas. El presidente ejecutivo interino, Sergio Duchini, afirmó que la evidencia refuerza la justificación científica para continuar la evaluación clínica del fármaco.
El ensayo HEALEY
NUZ-001 avanza en el Régimen I del ensayo HEALEY ALS Platform Trial, un estudio de fase 2/3 con potencial de registro y uno de los ensayos en etapas avanzadas más grandes que se desarrollan en ELA. La nota de Stockhead señala que el compuesto cuenta con evidencia preclínica en vías vinculadas con la patología de la enfermedad.
El artículo también menciona a otras dos compañías del mismo mercado: EZZ Life Science, que cofinanció un estudio publicado en Redox Biology sobre compuestos de envejecimiento saludable, y Alterity Therapeutics, que prepara una fase III en atrofia multisistémica.
Qué tener en cuenta
Los resultados preclínicos no demuestran eficacia en personas. El desarrollo de NUZ-001 continúa en fase experimental y su eventual disponibilidad dependerá de los resultados de los ensayos en curso y de las revisiones regulatorias.
Fuente: Stockhead — https://stockhead.com.au/health/powerhouse-of-the-cell-asx-biotechs-target-the-next-frontier-in-healthy-ageing/
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