Según informó el medio especializado PharmaTimes, la compañía Axoltis Pharma presentó los resultados preliminares de SEALS, su ensayo clínico de fase II que evaluó el candidato a fármaco NX210c en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El tratamiento experimental busca restaurar la barrera hematoencefálica, ofrecer neuroprotección y mejorar la neurotransmisión.
El estudio incluyó a 82 pacientes en 16 centros de Francia entre octubre de 2024 y octubre de 2025. Los participantes fueron estratificados según sus niveles de cadena ligera de neurofilamentos en suero y asignados al azar para recibir NX210c en dosis de 5 mg/kg, 10 mg/kg o un placebo, mediante infusiones tres veces por semana durante cuatro semanas.
Objetivos del estudio y hallazgos principales
De acuerdo con la información publicada, el ensayo no alcanzó su objetivo primario. Sin embargo, la empresa destacó tendencias positivas y consistentes en parámetros secundarios y exploratorios. En análisis posteriores (post-hoc), se observó una reducción sustancial en la tasa de disminución de la puntuación ALSFRS-R frente al placebo en la semana 6, un efecto que se fortaleció en la semana 10 y se mantuvo en el cuarto mes.
Los beneficios en la función motora fueron notorios, con reducciones en el deterioro de aproximadamente un 64 % para la dosis de 5 mg/kg y un 33 % para la de 10 mg/kg. Además, se atenuó el deterioro respiratorio y se confirmó la interacción con el objetivo biológico mediante la reducción de la claudina-5 en plasma, lo que respaldaría el papel del fármaco en la restauración de la barrera hematoencefálica. El perfil de seguridad y tolerabilidad fue considerado favorable.
Próximos pasos y precauciones
Es importante señalar que los resultados positivos provienen de análisis secundarios y posteriores al estudio, por lo que requieren confirmación en ensayos más amplios y prolongados para demostrar su eficacia clínica real. Axoltis continúa realizando análisis adicionales, que incluyen un seguimiento a diez meses, y presentará los datos detallados en el congreso Neuroscience 2026, que se celebrará en Washington D. C. en noviembre.
La directora médica de la compañía, Annette Janus, calificó los hallazgos como prometedores y respaldó el avance a las siguientes etapas de desarrollo clínico. Por su parte, el director ejecutivo, Yann Godfrin, señaló que la reducción de la claudina-5 abre nuevas vías para investigar el fármaco en otras enfermedades neurodegenerativas donde existe disfunción de la barrera hematoencefálica.
Fuente: PharmaTimes — https://pharmatimes.com/news/axoltis-reports-positive-phase-2-data-for-nx210c/
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