El tratamiento tofersen, comercializado como Qalsody y dirigido a personas con ELA causada por mutaciones en el gen SOD1, mostró mejoras o estabilización en algunos pacientes, de acuerdo con una nota de La Nación basada en una publicación de The New York Times.
La información se centra en un grupo muy reducido de personas: alrededor del 2% de los pacientes con ELA presenta esta mutación. En estos casos, el fármaco busca reducir una forma tóxica de la proteína SOD1.
Un avance relevante, pero para un subgrupo específico
La nota describe casos de pacientes que, después de recibir tofersen, dejaron de empeorar y en algunos indicadores mostraron mejoras en respiración, fuerza o movilidad. También menciona un estudio de seguimiento de 46 pacientes durante aproximadamente tres años, en el que cerca del 20% mejoró en respiración, fuerza y función.
El artículo destaca, además, que otros pacientes no se estabilizaron ni mejoraron, aunque su deterioro habría sido más lento de lo esperado, en especial cuando recibieron el tratamiento desde etapas tempranas.
Qué conviene tener en cuenta
El alcance del tratamiento debe interpretarse con prudencia. Tofersen no está dirigido a todas las personas con ELA, sino a quienes presentan una mutación específica en SOD1. Además, la nota recoge advertencias de especialistas sobre efectos adversos graves, entre ellos inflamación de la médula espinal o de raíces nerviosas.
La publicación también señala desafíos de acceso, incluido el costo mensual del medicamento y las dificultades de cobertura en algunos sistemas de salud.
Una línea que requiere seguimiento
El caso de tofersen es importante porque muestra que algunas formas genéticas de ELA pueden abordarse con estrategias dirigidas a mecanismos específicos. Al mismo tiempo, todavía quedan preguntas abiertas: si las mejoras se sostendrán en el tiempo, qué pacientes se beneficiarán más y si esta aproximación podría extenderse a otras formas de ELA.
La nota original ofrece más detalles sobre los pacientes, los estudios en curso, los límites del tratamiento y las preguntas pendientes. Recomendamos leer la publicación completa en La Nación.
Fuente: La Nación / The New York Times — https://www.lanacion.com.ar/sociedad/en-un-hito-para-la-ela-un-tratamiento-ayuda-a-algunos-pacientes-a-mejorar-nid08052026/
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