La biotecnológica española Molefy Pharma ha iniciado la evaluación clínica de AP-2, un candidato terapéutico de administración oral dirigido a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Según informó el medio elEconomista, el compuesto se encuentra en un ensayo de fase Ia con voluntarios sanos, tras más de quince años de investigación impulsada originalmente por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).
Un enfoque sobre la proteína TDP-43
AP-2 es una pequeña molécula diseñada para actuar sobre la proteína TDP-43, cuya alteración está estrechamente vinculada con la patología de la ELA y de otras enfermedades neurodegenerativas. Las investigadoras Ana Martínez y Carmen Gil, vinculadas al CSIC, explicaron que durante este periodo han estudiado el mecanismo de acción y la eficacia del compuesto en modelos celulares y animales, donde observaron una corrección funcional de la patología asociada a esta proteína.
Evaluación de seguridad en voluntarios sanos
El ensayo clínico de fase Ia en curso incluye a 70 voluntarios sanos y tiene como objetivo principal evaluar la seguridad y la farmacocinética del candidato, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina en el organismo. El inicio de esta etapa no demuestra que el tratamiento sea eficaz frente a la ELA, sino que busca reunir los datos necesarios para continuar con el desarrollo clínico.
Si los resultados son favorables, la compañía prevé avanzar hacia una fase Ib, en la que se evaluará la seguridad y el comportamiento preliminar del compuesto directamente en personas con ELA. Además, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) otorgó a AP-2 la designación de medicamento huérfano en 2025, una figura que incentiva la investigación pero no equivale a una aprobación regulatoria.
Búsqueda de alianzas para acelerar el desarrollo
Molefy Pharma, surgida como spin-off del CSIC y participada por el grupo ARQUIMEA, presentó esta semana su estrategia para trasladar este conocimiento científico al desarrollo de nuevas terapias. Su director general, Alfonso de Egaña, señaló que el objetivo actual es encontrar un socio dentro de la industria farmacéutica que aporte financiación y experiencia en desarrollo clínico, con la meta de iniciar los ensayos en pacientes en 2027 y acortar los tiempos de las siguientes etapas.
Fuente: eleconomista.es — https://www.eleconomista.es/salud-bienestar/noticias/14015045/09/26/el-farmaco-espanol-contra-la-ela-tras-15-anos-de-investigacion-ya-se-prueba-en-humanos-y-busca-financiacion.html
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