Una alianza internacional impulsa AVR-001, una terapia génica experimental contra formas familiares de ELA

El Institut Charcot de París anunció un acuerdo estratégico para acelerar el desarrollo de AVR-001, un candidato de terapia génica dirigido a formas familiares de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), cuyo primer ensayo clínico en personas podría iniciarse en 2028. La información fue difundida por la Agencia EFE y publicada por el portal swissinfo.ch.

La alianza internacional está integrada por el Institut Charcot, la Fundación ReMedys y la biotecnológica Avrion Therapeutics, esta última encargada del desarrollo técnico de la terapia génica y del diseño del fármaco candidato. El programa nace de las investigaciones del doctor Bernard Schneider en la Escuela Politécnica Federal de Lausana (EPFL), en Suiza.

Una estrategia dirigida a reducir la proteína SOD1

AVR-001 está basado en un vector AAV9 y diseñado para, según el comunicado del instituto, «reducir de manera selectiva la producción de SOD1 en las motoneuronas y los astrocitos, dos tipos celulares clave en la patología».

Con este planteamiento, los promotores buscan mantener una actividad terapéutica duradera en las zonas del sistema nervioso central directamente implicadas en la enfermedad. Al tratarse de un candidato orientado a formas familiares de ELA vinculadas al gen SOD1, su alcance no se extiende al conjunto de las personas que conviven con la enfermedad.

Un programa en etapa preclínica avanzada

El instituto señaló que los ensayos de laboratorio sitúan al programa «en un estadio preclínico muy avanzado». Esto implica que el candidato todavía no ha sido evaluado en personas: la eventual fase clínica proyectada para 2028 supondría su primera prueba en humanos, tras la cual aún serían necesarias etapas adicionales para determinar su seguridad y eficacia.

Para el Institut Charcot, esta colaboración «suma un programa preclínico avanzado a su creciente cartera de proyectos» y ejemplifica su objetivo de promover y acelerar las innovaciones orientadas a luchar contra la ELA. La institución parisina lleva el nombre del neurólogo Jean-Martin Charcot, quien describió la enfermedad en el siglo XIX.

La ELA en cifras

De acuerdo con los datos incluidos en el despacho de EFE, se calcula que entre 450.000 y 500.000 personas conviven actualmente con ELA en el mundo. La enfermedad suele aparecer entre los 40 y los 70 años y es ligeramente más frecuente en hombres; en España, el número de personas afectadas ronda entre 4.000 y 4.500.

Fuente: SWI swissinfo.ch — https://www.swissinfo.ch/spa/anuncian-un-acuerdo-para-desarrollar-una-terapia-gen%C3%A9tica-contra-la-ela/91965220