La compañía biotecnológica VectorY Therapeutics amplió el tamaño de su ensayo clínico PIONEER-ALS, un estudio de fase I/II que evalúa el tratamiento experimental VTx-002 en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según informó Clinical Trials Arena, marca perteneciente a GlobalData.
El estudio, de escalada de dosis, abierto y multicéntrico, pasará de 12 a 36 participantes distribuidos en centros clínicos de Europa, Reino Unido y Estados Unidos. La ampliación permitirá evaluar dos niveles de dosis del fármaco y generar un conjunto de datos clínicos más amplio.
Qué evalúa el estudio
VTx-002 es un anticuerpo vectorizado en fase de investigación, no aprobado, diseñado para actuar sobre las acumulaciones anómalas de la proteína TDP-43, presente hasta en el 97% de los casos de ELA, según la compañía. El tratamiento utiliza un sistema de entrega mediante vectores que busca mantener la expresión del anticuerpo dentro del sistema nervioso central.
Además de medidas de seguridad, tolerabilidad, farmacodinámica y farmacocinética, la investigación analiza variables secundarias y exploratorias como la evolución de la cadena ligera de neurofilamentos (NfL) y nuevos biomarcadores relacionados con la vía de TDP-43. También se incluyen criterios clínicos, entre ellos la escala funcional revisada para ELA (ALSFRS-R), la capacidad vital lenta, la dinamometría manual y la supervivencia.
Desarrollo del ensayo
VectorY inició la dosificación del estudio PIONEER-ALS en febrero de 2026, comenzando por los primeros participantes en Estados Unidos en el Sean M. Healey & AMG Center for ALS del Hospital General de Massachusetts. La administración del tratamiento se extendió posteriormente a Europa en septiembre, en el University Medical Center Utrecht. La compañía atribuye la ampliación a la rapidez en el reclutamiento de participantes y en la activación de centros clínicos.
El director ejecutivo de VectorY, Jim Scibetta, señaló que "triplicar el tamaño del estudio aumenta significativamente nuestra oportunidad de utilizar sus criterios secundarios y exploratorios para obtener una mejor comprensión preliminar de si VTx-002 está impactando la biología subyacente de la ELA de una manera que pueda traducirse en beneficio clínico y modificación de la enfermedad".
Qué tener en cuenta
VTx-002 es un tratamiento experimental que se encuentra en fase I/II, una etapa centrada principalmente en seguridad, tolerabilidad y parámetros farmacológicos. El inicio de un ensayo clínico o su ampliación no demuestra que el tratamiento sea eficaz; los resultados del estudio serán necesarios para evaluar cualquier posible efecto sobre la progresión de la enfermedad.
VectorY también desarrolla otros candidatos en etapas iniciales: VTx-003 para enfermedad de Huntington, VTx-004 para demencia frontotemporal y VTx-005 para enfermedad de Alzheimer, ninguno de los cuales está aprobado.
Fuente: Yahoo News — https://www.yahoo.com/news/science/articles/vectory-broadens-global-pioneer-als-105307601.html
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